Informazione in merito al medicinale Translarna (ataluren)
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Informazione in merito al medicinale Translarna (ataluren)
Riassunto:
Aggiornamento del 25 ottobre 2024
· A seguito del secondo riesame dei dati disponibili, il Comitato per la valutazione dei medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha confermato la sua precedente raccomandazione a non rinnovare la autorizzazione all’immissione in commercio (AIC), subordinata a condizioni, di Translarna (ataluren) indicato per il trattamento di pazienti da 2 anni in su affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne che sono in grado di camminare e la cui condizione è causata da un tipo di anomalia genetica definita ‘mutazione non senso’ nel gene della distrofina. Questa ultima fase della valutazione ha concluso che l’efficacia di Translarna non è stata confermata.
· Come previsto dalla normativa, il parere espresso dal CHMP è stato trasmesso alla Commissione europea, tuttavia, alla data del presente comunicato, l’emanazione della decisione finale non è ancora avvenuta. Pertanto, Translarna deve considerarsi a tutti gli effetti autorizzato e prescrivibile ai pazienti, così come deve considerarsi garantita la continuità terapeutica nei pazienti già in trattamento.
Per maggiori informazioni:
https://www.aifa.gov.it/-/informazione-in-merito-al-medicinale-translarna-ataluren-
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