Report tecnico-scientifico AIFA su Libmeldy® (atidarsagene autotemcel)
23 maggio 2022
Report tecnico-scientifico AIFA su Libmeldy® (atidarsagene autotemcel)
Riepilogo:
Si comunica che in seguito alla definizione del prezzo e della rimborsabilità del medicinale LIBMELDY®, nella seguente indicazione terapeutica:
Si comunica che in seguito alla definizione del prezzo e della rimborsabilità del medicinale LIBMELDY®, nella seguente indicazione terapeutica:
Libmeldy è indicato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA:
- nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,
- nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo.
ll report è rivolto a tutti gli operatori del settore che necessitino di una informazione istituzionale sintetica e di adeguato valore tecnico-scientifico su aspetti di natura regolatoria, clinica e di sicurezza del medicinale emersi nell’ambito del programma di studi clinici, nonché sul profilo di costo-efficacia dalla prospettiva del SSN.
Per visualizzazione del report:
Tags
Argomento trattato:
News di Attualità