Riassunto:
·        Lo studio 15-007, che confrontava defibrotide più la migliore cura di supporto (BSC - Best supportive care) con la sola BSC come profilassi della malattia veno-occlusiva dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche, è stato interrotto per inutilità.

·        Non è stato osservato alcun effetto sull'endpoint primario di efficacia: sopravvivenza in assenza di VOD entro il giorno +30 dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche. 

·        Il profilo di sicurezza già consolidato di defibrotide durante il trattamento della VOD è caratterizzato principalmente da emorragia (incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, emorragia gastrointestinale, emorragia polmonare ed epistassi) e ipotensione. Defibrotide aumenta il rischio di emorragie e deve essere sospeso o interrotto se si verificano emorragie significative. Alla luce di questi risultati e tenendo conto del profilo di sicurezza, non si raccomanda l'uso di Defitelio come profilassi della VOD.