Riassunto:

Aggiornamento del 8 aprile 2025

A seguito della riunione del Comitato permanente della Commissione europea (Standing Committee), il 31 marzo 2025 è stata pubblicata la decisione della Commissione europea C(2025)2025 del 28 Marzo 2025 riguardante il rifiuto del rinnovo dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata del medicinale per uso umano "Translarna - ataluren".

Maggiori informazioni sulla procedura

• Translarna (ataluren), indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari ad almeno 5 anni, ha ottenuto un'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) condizionata (CMA) il 19 maggio 2014, successivamente rinnovata nel tempo.
• Il 15 settembre 2023, il CHMP dell’EMA ha raccomandato di non rinnovare la CMA, in quanto la rivalutazione completa dei dati disponibili non ha confermato l’efficacia del medicinale.
• Il titolare dell'AIC di Translarna ha chiesto un riesame del parere del CHMP il 4 ottobre 2023. Dopo aver condotto il riesame, il CHMP ha emesso un parere il 25 gennaio 2024, che è stato trasmesso alla Commissione Europea per una decisione definitiva giuridicamente vincolante.
• Il 24 maggio 2024, la Commissione Europea ha richiesto un’ulteriore valutazione dei dati disponibili. Inoltre, a seguito della sentenza d'appello della Corte di Giustizia dell'Unione Europea del 14 marzo 2024 nella causa C-291/22 P, l'EMA ha deciso di convocare un nuovo gruppo consultivo scientifico sulla neurologia per Translarna.
• Il 27 giugno 2024, il CHMP ha ribadito la raccomandazione di non rinnovare l’AIC: pur riconoscendo l'elevato bisogno medico insoddisfatto di un trattamento efficace per i pazienti affetti da questa malattia rara, il CHMP ha ritenuto che i dati disponibili siano esaurienti e ha concluso che il rapporto benefici/rischi per Translarna (ataluren) è negativo. L’EMA ha pubblicato il comunicato il 28 giugno 2024 e trasmesso il parere alla Commissione Europea per la decisione finale.
• Il titolare AIC ha chiesto il riesame di questo ultimo parere del CHMP l'11 luglio 2024. A seguito del secondo riesame, il CHMP dell’EMA ha confermato nuovamente la sua precedente raccomandazione a non rinnovare l'AIC.
• Il parere del CHMP, comunicato da EMA il 18 ottobre 2024, è stato successivamente trasmesso alla Commissione europea per la decisione finale.

Per maggiori informazioni:

https://www.aifa.gov.it/-/informazione-in-merito-al-medicinale-translarna-ataluren-

https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2025/20250328160780/dec_160780_it.pdf

https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2025/20250328160780/anx_160780_it.pdf

Sito di riferimento:

https://www.aifa.gov.it/