L’EMA conferma la raccomandazione di non rinnovare l’autorizzazione di Translarna per la distrofia muscolare di Duchenne

·         Dopo aver condotto il riesame, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) di EMA ha confermato la propria raccomandazione iniziale di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) subordinata a condizioni di Translarna (ataluren). Il medicinale è impiegato per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, la cui malattia è causata da un tipo di difetto genetico chiamato "mutazione nonsenso" nel gene della distrofina, e che sono in grado di camminare.

 ·         La raccomandazione iniziale faceva seguito alla rivalutazione completa dei benefici e dei rischi di Translarna in occasione del rinnovo dell’AIC, che non aveva confermato l'efficacia del medicinale.

 ·         Il CHMP ha concluso che i risultati dello studio 041 non hanno dimostrato l’efficacia del medicinale nei pazienti con un progressivo declino della capacità di camminare, per i quali si prevedeva che i benefici derivanti dal trattamento con Translarna sarebbero stati maggiori rispetto agli altri pazienti inclusi nello studio. 

 ·         Inoltre, il CHMP ha osservato che il meccanismo d'azione di Translarna non è stato confermato in studi aggiuntivi, i quali hanno mostrato solo un effetto molto ridotto del medicinale sulla produzione della proteina distrofina.

 

 

Per maggiori informazioni: 
https://www.aifa.gov.it/-/l-ema-conferma-la-raccomandazione-di-non-rinnovare-l-autorizzazione-di-translarna-per-la-distrofia-muscolare-di-duchenne
Sito di riferimento: https://www.aifa.gov.it/